人工设计的新型药物。利用分子遗传学知识，设计并合成寡聚核苷酸类物质，将其引入体内后去阻断疾病相关基因的表达，从而发挥其对疾病的治疗作用。包括反义核酸，酶性核酸以及和蛋白质相结合的核酸片段等。