亦称“抗癌药”。能直接杀灭肿瘤细胞的药物。主要用于恶性癌肿、各种白血病、淋巴肉瘤及某些自身免疫性疾病等的治疗。常用的有：(1)干扰核酸合成的药物：1.二氢叶酸还原酶抑制剂，如甲氨蝶呤等；2.胸苷酸合成酶抑制剂，如氟尿嘧啶等；3.嘌呤核苷酸互变抑制剂，如巯嘌呤、硫唑嘌呤等；4.核苷酸还原酶抑制，如羟基脲；5.DNA多聚酶抑制剂，如阿糖胞苷等。(2)干扰蛋白质合成的药物：1.影响微管蛋白装配的药物，如长春新碱；2.干扰核蛋白体功能的药物，如三尖杉酯碱；3.影响氨基酸供应的药物，如L-门冬酰胺酶。(3)直接与DNA结合，影响其结构与功能的药物：1.烷化剂，如氮芥类药有氮芥、甲酰溶肉瘤素（氮甲）、环磷酰胺、洛莫司汀(环已亚硝脲)、塞替派、丙卡巴肼及白消安等；2.破坏DNA的抗生素，如博来霉素等；3.破坏DNA的金属化合物，如顺铂(PDD)；4.DNA嵌入剂，如柔红霉素（正定霉素）、*放线菌素D等。(4)改变机体激素平衡的药物，如*雌激素等。